index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

233

Références bibliographiques

529

Mots-clés

Neurons Duchenne muscular dystrophy Flavivirus Cellules souches pluripotentes Liver Metabolism Female HEK293 Cells Mice Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Myotonic dystrophy type 1 Mutation Transcriptomics Gene Expression Regulation Gene Transfer Techniques Thérapie cellulaire Lentiviral vector Dosage Cellules souches pluripotentes humaines CRISPR/Cas9 Humans Human pluripotent stem cells Genes Cell Line Genetic Virus Integration MiRNA Myopathy Micronuclei Disease Models Animal Inbred C57BL Genotoxicity Lentivirus/genetics Dependovirus/genetics/immunology Muscle Progeria Genetic Therapy/methods Duchenne Muscular Dystrophy Viral Animal models Myotonic dystrophy Astrocyte DLK1-DIO3 DMD Human Activin Receptors Genetic Therapy Immunology Myopathies Adeno-associated virus Genetic Loci Alternative splicing Canine Child Induced pluripotent stem cells Mitochondria Retinitis pigmentosa Inbred mdx Protein Tyrosine Phosphatases Astrocytes Golgi apparatus Calcium Chromothripsis Gene therapy Dependovirus/genetics Pluripotent stem cells Cell therapy Animals Adult Polymorphism Receptors Cell Proliferation Phenotype Aging Reporter Genome editing RNA biology Myotubular myopathy Pathological modeling Muscular Dystrophy Preschool FKRP Age-related macular degeneration Transfection/methods Aequorin Chromosomal instability Antigens AAV Cellules souches embryonnaires humaines Spinal muscular atrophy Muscular dystrophy CRISPR-Cas9 Genetic Vectors Knockout Genome Muscle disease Male Transduction Dystrophin

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